Avancées thérapeutiques : les cancers et les maladies rares à l'honneur.
Sur la base des avis formulés par la Commission de la Transparence, les Entreprises du Médicament (Leem) ont présenté, le 23 février dernier, la liste des 46 spécialités médicamenteuses s'étant vues attribuer la mention d'amélioration du service médical rendu (ASMR). Retour sur les principaux progrès thérapeutiques enregistrés en 2005.
A la lecture du bilan des avancées thérapeutiques présenté par le Leem, le 23 février dernier, 46 situations cliniques ont connu une amélioration notable en 2005. Cotées de I à IV (majeure, importante, modérée, mineure) suivant l'importance attribuée au progrès médical par la Commission de la Transparence, ces ASMR concernent, cette année, des médicaments répondant à des pathologies extrêmement variées. Les aires thérapeutiques de la cancérologie et des maladies rares bénéficiant cependant des plus grandes innovations en la matière.
Tantôt biologiques, cytogénétiques, ou immunologiques, les hémopathies malignes sont des cancers affectant les cellules sanguines et/ou les organes lymphoïdes (rate, ganglions). A l'heure actuelle, 30 000 français seraient traités par une chimiothérapie anti-cancéreuse dans le cadre d'une hémopathie maligne non myéloïde. Une très grande proportion de ces patients (environ 80 %) souffrant d'une anémie justiciable d'un traitement. Dans ce contexte, l'ARANESP® (darbepoetin alfa) des laboratoires Amgen constitue une alternative intéressante. Ce médicament stimulant notamment l'érythropoïèse, selon le même mécanisme que celui de l'érythropoïétine (secrétée naturellement par l'organisme humain), représente désormais un bénéfice majeur (ASMR I) chez les patients adultes atteints de pathologies malignes non myéloïdes et soignés par le biais d'une chimiothérapie.
Considéré par l'ensemble des spécialistes comme une maladie rare, le canal artériel persistant chez le prématuré représente, quant à lui, 10% des malformations cardiaques congénitales. D'après les dernières données épidémiologiques, 20 à 35% des prématurés d'âge gestationnel inferieur à 34 semaines présenteraient ce type de malformation. Sur ce segment, le PEDEA® (ibuprofène injectable) des laboratoires Orphan Europe apporte une lueur d'espoir. Cet inhibiteur de la cyclo-oxygénase réduisant notamment la synthèse des prostaglandines. Du fait du rôle des prostaglandines dans la persistance du canal artériel, son action inhibitrice favorise la fermeture de ce dernier après la naissance. Présenté en solution injectable, adaptée au nouveau-né prématuré, ce médicament reste le seul à avoir obtenu une autorisation de mise sur le marché dans cette indication. En pratique, cette spécialité médicamenteuse apporte un progrès thérapeutique majeur (ASMR I) puisqu'il conduit à une fermeture du canal artériel dans 75 % des cas, évitant ainsi, dans cette population spécifique fragilisée, le recours à un acte chirurgical à haut risque.
Au total, 10 nouvelles ASMR ont été accordées dans le traitement des cancers, des plus rares (le mésothéliome pleural) aux plus fréquents (cancer du sein et de la prostate), 8 nouvelles ASMR étant également enregistrées dans les maladies rares (maladie de Wilson).
Jonathan Icart
Pour information, voici la liste exhaustive des médicaments s'étant vus reconnaître une ASMR par la Commission de la Transparence :
Cancérologie
- Mésothéliome pleural :
ALIMTA® (pemetrexed), laboratoire Lilly, ASMR III
- Cancer colorectal :
AVASTIN® (bevacizumab), laboratoire Roche, ASMR II
ELOXATINE® (oxaliplatine), laboratoire Sanofi-Aventis, ASMR III
- Cancer du sein :
FEMARA® (létrozole), laboratoire Novartis Pharma, ASMR III
HERCEPTIN® (trastuzumab), laboratoire Roche, ASMR II
- Lymphomes folliculaires :
MABTHERA® (rituximab), laboratoire Roche, ASMR II
- Cancer de la parathyroïde :
MIMPARA® (chlorhydrate de cinacalcet), laboratoire Amgen, ASMR II
- Cancer de la prostate :
TAXOTERE® (docétaxel), laboratoire Sanofi-Aventis, ASMR III
- Cancer de la thyroïde :
THYROGEN®, laboratoire Genzyme, ASMR III / ASMR IV
- hémopathies malignes myéloïdes :
ARANESP® (darbepoetin alfa), laboratoire Amgen, ASMR I
Rhumatologie
- Maladie de Paget :
ACLASTA® (acide zolédronique), laboratoire Novartis Pharma, ASMR IV
- Polyarthrite rhumatoïde :
ENBREL® (étanercept), laboratoire Wyeth, ASMR II
HUMIRA® (adalimumab), laboratoire Abbott, ASMR II
- Rhumatisme psoriasique :
HUMIRA® (adalimumab), laboratoire Abbott, ASMR II
- Ostéoporose post-ménopausique :
PROTELOS® (ranélate de strontium), laboratoire Servier, ASMR III et IV
Maladies rares
Ostéopétrose maligne :
IMUKIN® (interferon gamma-1b humain recombinant), laboratoire Boehringer Ingelheim, ASMR IV
- Thrombocytémie essentielle :
XAGRID® (anagrélide), laboratoire Shire, ASMR IV
- Maladie de Huntington :
XENAZINE® (tétrabénazine), laboratoire OPI, ASMR III
- Maladie de Wilson :
WILZIN® (acétate de zinc), laboratoire Orphan Europe, ASMR IV
- Canal artériel persistant chez le prématuré :
PEDEA® (ibuprofène injectable), laboratoire Orphan Europe, ASMR I
- Hypertension artérielle pulmonaire et "collagénose" :
FLOLAN® (époprosténol sodique), laboratoire GSK, ASMR II
- Hypertension artérielle pulmonaire :
REMODULIN® (prostacycline), laboratoire Bioprojet Pharma, ASMR II
- Mucoviscidose :
COLIMYCINE®, laboratoire Sanofi-Aventis, AMSR II
Immunologie
- Déficits immunitaires en gammaglobulines :
GAMMANORM®, laboratoire Octapharma, ASMR III
VIVAGLOBIN®, laboratoire ZLB Behring GmBH, ASMR III
SUBCUVIA®, laboratoire Baxter, ASMR III
- Neutropénie des malades atteints du SIDA :
NEUPOGEN® (filgrastim), laboratoire Amgen Europe, ASMR III
- Greffe allogénique :
NEUPOGEN® (filgrastim), laboratoire Amgen Europe, ASMR III
Infectiologie
- Coqueluche - Diphtérie - Tétanos - Poliomyélite :
BOOSTRIXTETRA® (vaccin tétravalent), laboratoire GSK, ASMR IV
- Choléra :
DUKORAL® (vaccin buvable), laboratoire Socopharm, ASMR II
- Hépatite chronique C :
PEGASYS® (peginterféron alpha-2a), laboratoire Roche, ASMR III et IV
Cardio-vasculaire
- Coronaropathies :
ANGIOX® (bivalirudine), laboratoire Nycomed, ASMR II
- Thromboses veineuses profondes et embolies pulmonaires :
ARIXTRA® (fondaparinux sodique), laboratoire GSK, ASMR IV
- Insuffisance cardiaque et infarctus du myocarde :
INSPRA® (éplérénone), laboratoire Pfizer, ASMR III
- Insuffisance cardiaque :
ATACAND® (candésartan cilexetil), laboratoire AstraZeneca, ASMR II/III
KENZEN® (candésartan cilexetil), laboratoire Takeda, ASMR II/III
Endocrinologie
- Diabète :
APIDRA®, laboratoire Sanofi-Aventis, ASMR IV
LEVEMIR PENFILL® / LEVEMIR FLEXPEN®, laboratoire Novo Nordisk, ASMR III
- Hyperparathyroïdie secondaire au cours de l'insuffisance rénale chronique :
MIMPARA® (chlorhydrate de cinacalcet), laboratoire Amgen, ASMR III
Dermatologie
- Psoriasis :
ENBREL® (étanercept), laboratoire Wyeth, ASMR III
RAPTIVA® (efalizumab) : laboratoire Serono, ASMR IV
- Dermatite atopique :
FLIXOVATE® (propionate de fluticasone), laboratoire GSK, ASMR IV
Ophtalmologie
- Explorations des vaisseaux choroïdiens :
INFRACYANINE® (indocyanine), laboratoire Serb, ASMR III
Gynécologie
Interruption chirurgicale de grossesse :
GYMISO® (misoprostol), laboratoire HRA Pharma, ASMR IV
Psychiatrie
- Troubles du comportement chez l'enfant :
Retard mental : RISPERDAL® (rispéridone), laboratoire Janssen-Cilag, ASMR III
Autisme : RISPERDALORO/RISPERDAL® (rispéridone), laboratoire Janssen-Cilag, ASMR III
Hépathologie
Syndrome hépatorénal :
GLYPRESSINE® (acétate de terlipressine), laboratoire Ferring, ASMR III
Oto-Rhino-Laryngologie
- Syndrome d'apnées / Hypopnées obstructives du sommeil (SAHOS) :
MODIODAL® (modafinil), laboratoire Cephalon France, ASMR IV
Pneumologie
- Bronchopneumopathie chronique obstructive :
SPIRIVA® (tiotropium), laboratoire Boehringer Ingelheim, ASMR IV
Source : Leem
