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Novembre 2017

La communauté oncologique appelle à une réforme urgente du dispositif des ATU

Créé dans une optique de permettre un accès précoce aux innovations avant l'obtention d'une AMM, le dispositif des ATU se révèle inadapté aux médicaments innovants à indications multiples. La communauté oncologique alerte sur les pertes de chance pour les patients.

Exception française, le dispositif des autorisations temporaires d'utilisation (ATU), créé en 1994, est toujours salué comme un grand succès pour l'accès précoce aux médicaments innovants. Mais il atteint aujourd'hui ses limites : conçu à une époque où les AMM étaient majoritairement accordées à un médicament dans une seule indication, il exclut tout médicament ayant déjà une AMM dans une première indication. Or les immunothérapies (médicaments inhibiteurs de checkpoint) changent la donne : ces produits se déclinent en indications multiples, dont seule la première peut bénéficier d'une ATU. Conséquence : des traitements ayant obtenu leur AMM européenne mais n'ayant pas encore leur prix en France, ne peuvent pas être prescrits par les médecins. Une situation dénoncée depuis déjà plus d'un an (1) par les cliniciens, les industriels et les représentants de patients. « C'est pour nous, cliniciens, une réelle frustration de ne pouvoir prescrire un médicament que nous avons à disposition, témoigne Nadine Dohollou, oncologue médicale (polyclinique Bordeaux Nord Aquitaine), à l'occasion des 10èmes Rencontres de la cancérologie française ce 22 novembre à Paris. Il est paradoxal qu'en France, un médicament sans AMM puisse être mieux pris en charge qu'un médicament déjà autorisé dans une autre indication. »

La « priorité numéro un »

Dans son livre blanc récemment publié, élaboré avec le soutien de MSD France, le Cercle de réflexion immuno-oncologie (CRIO) (2) avance de multiples propositions pour faire face aux enjeux (médicaux, organisationnels, économiques...) de l'avènement des immunothérapies. « Il n'existe aujourd'hui aucun autre dispositif opérationnel permettant de réduire les délais d'accès aux médicaments sur des extensions d'indications, en particulier dans le domaine de l'immuno-oncologie », pointent ses auteurs. Pour le Dr Aurélien Marabelle, membre du CRIO et directeur du programme immunothérapies de Gustave Roussy, « élargir le dispositif des ATU aux indications secondaires est la priorité la plus urgente ». La situation risque en effet de s'aggraver : les immunothérapies feraient l'objet de plus de 1 000 essais cliniques dans le monde, une grande part portant sur des combinaisons de médicaments déjà disponibles.

Revoir le dispositif RTU

Si le diagnostic est largement partagé, la situation semble pour l'instant bloquée, et ce en dépit de la nomination, comme ministre de la Santé, de l'ancienne présidente de l'Institut national du cancer, Agnès Buzyn, particulièrement sensibilisée à cette problématique. « Les avancées viendront de la mobilisation des patients, plus que de celle des médecins », estime Aurélien Marabelle. Une autre solution envisageable, également avancée par le CRIO, serait de s'appuyer sur les recommandations temporaires d'utilisations (RTU), un dispositif plus récent et qui lui, s'applique aux médicaments ayant déjà une AMM. Mais là encore, « les RTU n'ont pas été conçues dans cette optique, mais dans l'idée d'encadrer les usages hors AMM constatés, rappelle Lofti Boudali, directeur des médicaments en oncologie à l'ANSM. Ce dispositif mérite en effet d'être revu... mais cela est du ressort de la puissance publique ».

Julie Wierzbicki

(1) Voir Pharmaceutiques n°242
(2) Le CRIO se compose de huit membres, professionnels de santé, représentants de patients et d'acteurs institutionnels

 

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