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Octobre 2017

La thérapie génique revient sur le devant de la scène

Les acteurs français de la thérapie génique veulent mettre en lumière les progrès accomplis et les nouveaux espoirs suscités par cette approche, et se disent confiants dans leurs capacités à résoudre les défis techniques.

L'engouement récent pour les thérapies CAR-T (fondées sur la modification génétique de cellules du système immunitaire) replace la thérapie génique sur le devant de la scène. Un regain de visibilité dont les chercheurs français comptent bien profiter.
En amont d'une grande campagne de financement, l'IHU Imagine, à Paris, a ainsi souhaité mettre en valeur, au cours d'un point presse organisé le 18 octobre, les travaux du Pr Marina Cavazzana (en photo) (co-directrice du laboratoire Inserm de lymphohématopoïèse humaine) sur la drépanocytose. Cette maladie génétique, qui concerne environ 300 nouveaux-nés par an en France, est la plus fréquente des hémoglobinopathies (touchant 7 % de la population mondiale).
Le traitement actuellement proposé repose sur la greffe de moelle. Mais plusieurs essais de thérapie génique sont en cours dans le monde, dont deux promus par l'américain bluebird bio. Le Pr Cavazzana coordonne l'un d'eux, dans lequel trois patients ont déjà été traités. Un nouvel essai devrait être conduit à partir de 2018, cette fois à promotion AP-HP.

Des avancées « considérables »

La drépanocytose n'est que l'une des multiples pathologies pour lesquelles des essais de thérapies géniques ont été, sont ou vont être menés prochainement en France, comme l'ont rappelé la semaine dernière les acteurs de la filière à l'occasion de la 3e édition de Bpifrance InnoGénération.
En trente ans, « les avancées ont été considérables dans la connaissance du génome, des virus et des rétrovirus utilisés comme vecteurs, des cellules souches... et des maladies elles-mêmes », rappelait à cette occasion le Pr Alain Fischer, ancien directeur d'Imagine et qui, avec Marina Cavazzana, avait obtenu les premiers succès d'une approche de thérapie génique dans le traitement des "enfants bulles" (souffrant d'un déficit immunitaire sévère) au début des années 2000.
Les graves complications rencontrées par certains patients ont suscité de nombreux doutes vis-à-vis de cette technologie, dont beaucoup considèrent aujourd'hui qu'elle n'a pas tenu ses promesses. « Il est difficile d'affirmer de façon formelle que la thérapie génique est sans danger, reconnaît Marina Cavazzana. Mais n'oublions pas que dans le cas d'une greffe de moëlle allogénique, 30 % des patients présentent par la suite des effets délétères graves, et que le taux de décès atteint 50 % après une greffe à compatibilité partielle ! La thérapie génique doit être considérée selon les mêmes critères de bénéfice-risque, dans le contexte de la pathologie et en comparaison avec les autres traitements existants. »

Un outil industriel à renforcer

Si les vecteurs ont été grandement améliorés, leur production en quantité suffisante en conditions industrielles demeure un vrai défi. Créé sur le campus de Genopole à Evry en 2016 grâce au soutien financier de Bpifrance, Yposkesi, dont l'actionnaire majoritaire est l'AFM-Téléthon, dispose déjà d'une surface de production de 5 000 m² pour des lots cliniques, et prévoit une extension à 12 000 m² à l'horizon 2021, grâce à l'ouverture d'une unité de production à l'échelle commerciale.
Estimant qu'actuellement, aucune structure n'est en capacité de produire les vecteurs nécessaires au traitement de tous les patients atteints de drépanocytose, le Pr Cavazzana plaide pour une « stratégie nationale de production ». Elle réclame également qu'une partie des capacités d'Yposkesi soit réservée « pour des pathologies présentant un problème de santé publique en France », craignant que l'outil se retrouve embolisé par « des capitaux industriels ».
Une crainte balayée par Frédéric Revah, président d'Yposkesi. « Sur les huit projets de production de vecteurs que nous menons pour des essais cliniques, sept impliquent ou impliqueront l'AP-HP, assure-t-il. Yposkesi a justement été créé pour qu'il soit le maillon industriel d'une filière des biothérapies en France. »

Julie Wierzbicki

 

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