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Juin 2015

Thérapie génique : « l'urgence » de l'industrialisation

Premier acteur mondial de thérapie génique, Généthon s'inquiète de la saturation de ses capacités de production, alors que les traitements se rapprochent du marché. Et réclame la création d'un véritable acteur industriel en France.

Récent lauréat du Concours mondial de l'innovation avec son projet d'industrialisation de la production de vecteurs de thérapie génique, Généthon a plaidé pour la création d'un acteur industriel en France dans ce domaine, lors d'un point presse à Paris le 4 juin. « Pendant longtemps, seuls les chercheurs, médecins et cliniciens se sont intéressés à la thérapie génique, dans les maladies rares », rappelle Frédéric Revah (en photo), directeur général de Généthon, laboratoire associatif financé par l'AFM-Téléthon. Ces dernières années, les succès se sont multipliés dans ces pathologies. Fin avril par exemple, les résultats encourageants d'un essai clinique dans le syndrome de Wiskott-Aldrich (un grave déficit immunitaire) ont été publiés dans le JAMA. Celui-ci a été conduit en collaboration par des équipes françaises et britanniques, et les lots de vecteurs ont été produits par Généthon.
« Aujourd'hui, la thérapie génique révèle aussi son potentiel dans les maladies fréquentes, ajoute Frédéric Revah. Des centaines de milliers de patients seront potentiellement concernés chaque année ». Problème : les capacités de production (répondant aux normes de bonne pratique de fabrication) des vecteurs de thérapie génique atteignent leurs limites. Or, « sans industrialisation, ces traitements n'arriveront pas jusqu'au patient », s'inquiète-t-il. « C'est sur la bioproduction que se situe le goulot d'étranglement, pas sur le financement de projets », confirme Jean-Christophe Dantonel, directeur de programme santé-biotechnologies au Commissariat général à l'investissement.

Des compétences uniques

L'usine de production de vecteurs de Généthon, Généthon Bioprod, est non seulement la plus importante au monde en termes de capacités, mais a aussi développé des compétences uniques en ingénierie et sur les aspects réglementaires. « Quand il a fallu aller jusqu'au stade de la clinique, personne d'autre que Généthon n'était capable de le faire, témoigne John Gray, vice-président R&D de la société californienne Audentes, partenaire de Généthon dans la myopathie myotubulaire. Il ne suffit pas de disposer d'un bioréacteur, il faut les compétences nécessaires autour. »
Pour ce programme, le partenariat avec Audentes a été retenu comme « la meilleure solution » pour accélérer l'accès au patient. « Nous en arrivons au moment ou nous ne pouvons plus continuer seuls et où la concurrence rattrape son retard, observe Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon et de Généthon. Nos projets seront-ils rachetés un par un pour qu'ils soient développés dans d'autres pays du monde, ou resterons-nous leader mondial et irons-nous jusqu'au bout de l'histoire ? »

Un « choix politique »

Pour Généthon, l'enjeu est de « construire sur les fondations » établies pour créer en France un acteur industriel capable de « prendre le relais » sur le dernier maillon de la chaîne. « Le modèle de développement pour ce type de produit relève d'un choix politique, affirme Frédéric Revah. Il s'agit d'un enjeu de santé publique, d'indépendance en termes d'approvisionnement, et aussi d'un enjeu de compétitivité économique : on a là un fort vivier d'emplois à forte valeur ajoutée ». Partenariat public-privé « créatif », évolution de Généthon vers un modèle d'entreprise biotech... la réflexion est en cours et « tout est ouvert, assure Laurence Tiennot-Herment, à condition de ne pas renoncer à nos valeurs ».

Julie Wierzbicki
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