La Fondation maladies rares sur les rails
Mesure phare du 2e Plan national maladies rares, cette nouvelle fondation aura pour mission de coordonner et soutenir l'effort de recherche en France dans ces pathologies. Objectif majeur : traduire la recherche fondamentale en avancées thérapeutiques au bénéfice des malades.
En cette journée internationale des maladies rares (le 29 février, jour le plus rare du calendrier), les représentants du gouvernement, des chercheurs, des soignants et des patients ont annoncé ensemble le lancement officiel de la Fondation maladies rares. La création de cette fondation de coopération scientifique, dont les statuts ont été approuvés par décret le 6 février dernier, était inscrite dans le 2e Plan national maladies rares 2011-2014, présenté il y a tout juste un an. Elle vient prendre le relais du groupement d'intérêt scientifique (GIS) maladies rares, mis en place en 2002.
L'Association française contre les myopathies (AFM), l'Alliance maladies rares et l'Inserm, déjà partenaires du GIS, sont aujourd'hui rejoints par deux autres co-fondateurs, la Conférence des directeur généraux de CHU et la Conférence des présidents d'université (1).
« La Fondation sera à l'avenir un acteur majeur du financement et de la recherche dans les maladies rares », souligne le Pr Xavier Jeunemaître, conseiller santé du ministre de la Recherche Laurent Wauquiez. De son côté, Nora Berra, secrétaire d'Etat à la Santé, salue cette fondation comme « un modèle de coopération multidisciplinaire et interministérielle. Elle constitue une force de frappe pour faire avancer la recherche. »
Coordonner et renforcer la recherche
Présidée par le Pr Jean-Pierre Grünfeld (coordinateur du Plan Cancer) et dirigée par Nicolas Lévy (directeur du GIS Maladies rares), la Fondation pourra aussi compter sur des appuis industriels et institutionnels. Plusieurs laboratoires, dont Roche et Genzyme, ont d'ores et déjà affirmé leur engagement. Un soutien qui ne se manifestera pas seulement en termes financiers, mais aussi en termes d'expertise et d'aide à la mise en place d'essais cliniques.
« Nous avons en France une innovation thérapeutique impressionnante mais cela fonctionne beaucoup en silo, constate Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM. J'espère que la Fondation favorisera la création d'un continuum entre la recherche fondamentale et les développements cliniques et une vraie concentration des moyens. Nous voulons qu'elle permette d'accélérer le développement des thérapeutiques. »
La première mission de la Fondation sera ainsi de coordonner la recherche nationale dans le domaine des maladies rares. Plusieurs appels d'offres seront lancés dès cette année, dont quatre viseront à favoriser l'accès des équipes de recherche aux nouvelles ressources technologiques. Les sciences humaines et sociales, faisant souvent figure de "parent pauvre" dans le financement de la recherche, ne seront cette fois pas oubliées.
Julie Wierzbicki
(1) Huit CHU sont représentés par la Conférence des directeur généraux de CHU en tant que membres fondateurs de la Fondation maladies rares : Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpitaux universitaires de Strasbourg, Assistance Publique-Hôpitaux de Marseille, Hôpitaux de Lyon, CHRU de Lille, CHU de Bordeaux, CHU de Nantes, Hôpitaux de Toulouse. Neuf universités sont représentées par la Conférence des présidents d'université.
